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10 OPINIONI A CONFRONTO
BIANCO – I costi legati al trattamento con i far- maci biologici (biotecnologici) sono elevati e non paragonabili ai costi delle terapie con i farmaci di sintesi, quando questi siano indicati. Nei casi di inevitabile ricorso ai farmaci biologici, si deve te- ner conto del beneficio sanitario complessivo an- che in termini di valutazione dei costi per eventi avversi evitati, legati non solo alla patologia, ma anche all’uso prolungato di alcuni farmaci come i corticosteroidi, notoriamente gravati da molteplici effetti collaterali che vanno dall’aumento ponde- rale e della PA, all’aumento del rischio di fratture, problemi cardiovascolari e infezioni.
TOSCANA MEDICA – In Toscana esistono dei percorsi diagnostico-terapeutici che consentano di integrare gli interventi dei vari professionisti nella gestione dei soggetti adulti e pediatrici affetti da malattie autoinfiammatorie?
GALEAZZI – Quello che al momento esiste nella mia realtà lavorativa, peraltro apprezzabile e ben funzionante, è basato essenzialmente sull’attività spontanea di chi si occupa di queste tematiche,
Tipiche manifestazioni cutanee ponfoidi secondarie ad espo- sizione generalizzata al freddo in paziente con NLRP12-ad.
senza alcuna caratterizzazione all’interno di un PDTA ben identificato.
GIANI – Anche in ambito pediatrico la situazio- ne è sostanzialmente uguale a quella descritta dal prof. Galeazzi. Al “Meyer” abbiamo creato una sorta di percorso intraospedaliero che ci permet- te di evitare ricoveri ed accertamenti diagnostici di scarsa utilità, tutto ovviamente in stretta corre- lazione con l’attività dei pediatri che lavorano sul territorio.
DE FEO – Per razionalizzare gli interventi dei pe- diatri di base, tenendo presente la sostenibilità dell’intero sistema di diagnosi e cura di queste condizioni, un utile supporto può venire dal sito www.printo.it/periodicfever/ all’interno del quale si trova uno score che, compilato al momento del- la visita del bambino inserendo i dati richiesti (età, peso, sintomatologia dolorosa, presenza o meno di lesioni aftose o cutanee ecc.), fornisce un ‘idea relativamente chiara del rischio associato a quel determinato paziente consentendo di pianificare i successivi steps di diagnosi e cura.
In Toscana non dimentichiamo poi che i pedia- tri di base possono sempre rivolgersi al “Meyer” identificato come Centro di riferimento regionale per le malattie rare.
TOSCANA MEDICA – Affrontiamo adesso la te- rapia delle malattie autoinfiammatorie. Ad oggi disponiamo di strumenti di cura validati scientifi- camente oppure ricorriamo a terapie più o meno genericamente empiriche?
GIANI – In linea di massima tutte le malattie au- toinfiammatorie riconoscono il loro meccanismo patogenetico di base in uno sbilanciamento ge- neticamente indotto del sistema immunitario che si traduce in un aumento della produzione di in- terleuchina 1 e la maggior parte dei farmaci oggi disponibili agiscono bloccando questa citochina. Questi farmaci sono riusciti a modificare sensibil- mente la qualità della vita soprattutto in quei sog- getti colpiti da forme aggressive.
Nelle situazioni meno gravi, come per esem- pio la febbre mediterranea familiare, il farmaco di prima scelta rimane ancora la colchicina che, sep- pure gravata da qualche effetto collaterale, può comunque essere impiegata anche in età pediatri- ca garantendo un buon controllo della sintomato- logia ed un’ottima prevenzione nei confronti del rischio amiloidotico.
Ad oggi appare molto ridotto il ricorso ai far- maci steroidei soprattutto per gli effetti negativi assai importanti che il loro uso protratto può cau- sare nei bambini.
MOSCA – Gli steroidi devono essere usati con molta attenzione non solo nel bambino ma anche nell’anziano e per lo più mai in schemi terapeutici di lunga durata, apparendo ancora utili come far- maco di supporto nelle fasi acute di malattia.
GALEAZZI – Nei pazienti adulti i farmaci biologi- ci (inibitori dell’interleuchina-1 e 6 o del TNF) ap- paiono assai efficaci nelle forme autoinfiammato-
Toscana Medica 9|2015