Page 10 - Toscana Medica

10 OPINIONI A CONFRONTO
quale importante fattore di comorbilità. Si possono poi prescrivere appropriate diete ipoproteiche per contenere i valori azotemici e cercare di prevenire le infe- zioni ed il sanguinamento endocistico che rappresentano ancora oggi una cau- sa importante di ricovero in ospedale. Molte speranze sono oggi riposte nel tol- vaptan, un antagonista selettivo del recet- tore V2 della vasopressina dimostratosi in grado di rallentare significativamente la formazione delle cisti a livello dei reni, in modo da preservare un po’ più a lungo la funzionalità del rene, e quindi di garantire un’entrata in dialisi più tardiva, non po- tendo comunque garantire la guarigione. In letteratura non si hanno dati consisten- ti con tale trattamento oltre la durata di 3 anni, durante il quale il suo l’impiego è stato influenzato da importanti effetti collaterali come sete, polidipsia, poliuria, comparsa di edemi diffusi, transaminiti. Ovviamente gli effetti collaterali riferiti, sarebbero da controbilanciare con quelli deleteri dovuti al sanguinamento ed infe- zione delle cisti ed al conseguente esacer- bante dolore lombare.
Nonostante qualche studio relativo all’impiego di altre sostanze nella gestio- ne della malattia policistica del rene, la maggiore attenzione degli specialisti è ancora oggi mirata al tolvaptan che ha recentemente ottenuto anche le necessa- rie autorizzazioni da parte dell’EMA per il trattamento dei pazienti affetti da rene policistico autosomico dominante.
MARINAI – Fino a pochi anni fa le tera- pie disponibili per la malattia policistica del rene erano essenzialmente quelle ri- volte alla sintomatologia che di volta in volta compariva nei pazienti e nessuno pensava ad intervenire sull’evoluzione cli- nica. Il tolvaptan, come già detto appro- vato dalle autorità regolatorie europee ed italiane per l’uso negli stati di iponatre- mia, ha dimostrato di potere rallentare la formazione delle cisti renali, favorendo in tal modo il rallentamento della malattia. Tuttavia, come ha già detto la dott.ssa Egidi oggi, grazie all’arrivo di nuove mo- lecole in grado di modificare il decorso della patologia, rallentandone la progres- sione, l’approccio terapeutico è destinato a cambiare. Gli studi in merito, che finora
Figura 3 - CT scan showing autosomal dominant polycystic kidney disease
portano dati a 3 anni, hanno dimostra- to che il tolvaptan funziona molto bene, riuscendo effettivamente a rallentare l’e- voluzione clinica della malattia. I risultati legati al suo impiego sembrano inoltre notevolmente migliori se somministrato in pazienti ancora agli stati iniziali della malattia, spesso asintomatici, i quali po- trebbero anche non accettare di buon grado i pesanti e ben conosciuti effetti collaterali, in primo luogo la poliuria, si- tuazione più difficile da gestire. Pertanto, dal punto di vista del farmacista ospedaliero un aspetto importante legato all’arrivo di nuovi prodotti, specialmente quando destinati ad una patologia per la quale non esiste ancora una terapia, è rappresentato dal costo e dall’impatto che l’introduzione della nuova tecnologia avrà sul SSN. Ancora non sappiamo a quale prezzo verrà registrato il tolvaptan tuttavia sarà importante trovare il giusto rapporto costo/beneficio ed il corretto target tera- peutico.
BIANCHI – Anche se siamo di fronte ad una malattia ancora relativamente orfana di terapie specifiche, il controllo dell’iper- tensione arteriosa, una corretta alimen-
Toscana Medica 1|2016